矮小症治疗需遵循早发现、早诊断、早干预原则。特别是生长激素缺乏性矮小症，早期治疗身高可以达到较好的预期效果。如果治疗不及时，患者可能终身身材矮小。

一般治疗

原发病治疗

因颅脑外伤、放疗、肿瘤等引起的继发性生长激素缺乏症，除了进行生长激素补充等药物治疗外，还要对原发病进行治疗。一些因精神心理、肾小管酸中毒等引起的矮小症，在对症消除病因后，身高增长可慢慢恢复。

心理辅导

大多数患者因身材矮小，容易受到同龄人嘲笑，孩子可能会产生自卑、不愿接触人群、社会等消极心态，长时间会引发抑郁症等心理疾病，不利于疾病的恢复。

药物治疗

重组人生长激素

• 生长激素缺乏性矮小症首选药，可有效提高患者的生长速率，改善成年身高。

• 一般第一年疗效最显著，身高增长可达10厘米/年，以后生长速度慢慢下降。

• 至少治疗1年以上，可持续用药至身高满意或骨骺闭合。

生长激素释放素

适用于下丘脑生长激素缺乏症。可以促进生长速率，疗效同重组人生长激素类似。

胰岛素样生长因子-1

近几年开始用于治疗生长激素不敏感综合征，常见不良反应为低血糖。

同化激素

主要有苯丙酸诺龙、司坦唑醇。常同生长激素合用，以治疗Turner综合征。人工合成的同化激素可促进蛋白质合成，促使患者生长，同时雄激素作用较小，可减轻骨骺闭合等不良反应。一些患者使用后第一年可长高10cm左右，慢慢生长缓慢。

性激素

主要为睾酮、雌激素。适用于伴有性腺轴功能障碍的生长激素缺乏症患者，并要求骨龄达到12岁。

手术治疗

要注意因肿瘤等引起的继发性生长激素缺乏症，除了进行生长激素等内分泌治疗外，还要对症进行手术治疗，如垂体瘤要进行选择性经蝶或经颅垂体腺瘤摘除术等。

中医治疗

一些中医治疗方法或药物可缓解症状，包括中医中药、理疗、训练等等。